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ldquo万用细胞rdquo南山

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/08/31

总第期

撰文:南晓智

截至年,全球慢性肾病综合症(chronickidneydisease,CKD)患者达6.亿,其中万人死于CKD。我国形势则更为严峻复杂。

近年来国际干细胞治疗临床研究为CKD患者带来希望,我国也在相关领域取得不小进展。

深圳作为我国布局干细胞新技术供给与创新的核心城市,正在不断发力干细胞成果研究与转化,加快粤港澳大湾区超级供体多能干细胞库等重大项目落地,将对我国干细胞临床转化进程起到重要推进作用。

——南Sir视点

一、积极探索CKD干细胞治疗路径

南Sir视点:

我国CKD病患人群基数庞大,居世界首位,且未来仍呈增长趋势,基层医疗卫生服务以及疾病治疗负担不断加重。

目前CKD主要治疗手段少、局限大,新的治疗路径亟待进一步探索。

我国通过多方发力,不断加大干细胞研究与新技术发展支持力度,已取得局部进展。

深圳引领干细胞成果研究与转化,迎来“粤港澳大湾区超级供体多能干细胞库”落户。

形势复杂而严峻

据《柳叶刀》发布:我国有1.32亿CKD患者,全球CKD平均患病率为9.1%,而我国患病率则高达10.8%,每10个成年人中就有1个病患。更可怖的是,少数患者还会最终进展为尿毒症。

有大量研究证实,急、慢性肾脏病在病因学上存在密切关联,急性肾损伤(AKI)诊治不当可显著增加CKD及终末期肾脏病(ESRDI)患病风险。而大多CKD病患在初始阶段无症状表现,待确诊时已为时已晚。

目前我国基层医疗卫生服务网络尚处于基本建成阶段,相关机制与配套均不完善。现实中CKD患者仅有1/8的人知晓自己患病,这意味着我国未来肾病治疗负担还将持续攀升。

CKD所涉及的并非只是医学问题,还是整个社会面临的健康问题。

肾脏替代疗法是目前CKD的主要治疗手段,包括肾移植和维持性透析治疗,但两种治疗方式各自存在供体紧张和不能完全替代肾脏功能的局限性问题,探索新的治疗路径迫在眉睫。

前路有光

△干细胞自我复制与多向分化

相比传统的肾脏替代疗法,干细胞疗法优势明显:可用于移植的干细胞来源广泛,且无免疫排斥作用,移植后不用长期服用抗免疫排斥药物,能大大减轻病患的医疗负担及痛苦。

当前,来源于脐带的间充质干细胞是我国干细胞临床研究的主力军,因其具有取材方便、无需配型、细胞数目多、增殖能力强、免疫调节作用强等优势,且涉及人体多种疾病,可满足整个家庭多次使用。

年3月,科技部发布《国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等重点专项年度项目申报指南的通知》,国拨总经费2.4亿元。截至去年11月,我国干细胞临床研究备案机构增至家,备案项目达个,涉及人体多个系统难治性疾病的治疗康复,如常见的糖尿病、脑中风、肝硬化等。

目前,国内有多个干细胞应用于肝脏病例临床研究的项目进行中:

医院《不一样移殖方式仆人胎儿脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的任意、平行面、对比的安全系数和实效性的临床研究》;

南京大医院《脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究》;

医院《人脐带间充质干细胞治疗失代偿期乙型肝炎肝硬化的临床研究》;

四川省医学科学院·医院《脐带间充质干细胞移植治疗乙肝后终末期肝硬化的单中心、前瞻性临床研究》等。

△间充质干细胞适用范围

二、深圳布局“干细胞”,南山打前排

南Sir视点:

广东省多部门联合发文,明确支持深圳培育世界标杆的生物医药企业和研究机构,打造全球生物医药创新发展策源地。

有念想必有回响

去年1月,深圳发布《促进生物医药产业集聚发展若干措施的通知》,支持我市医疗机构联合粤港澳大湾区的优质资源建设全球领先的细胞与基因治疗标准与检测研究院,争取获得国家第三方检测实验室资质,推进我市干细胞等先进技术创新应用。

随后4月,广东省多部门联合印发《关于促进生物医药创新发展的若干政策措施》,明确提出:支持深圳市做精做深高性能医疗器械、基因测序和生物信息分析、细胞治疗等产业,培育世界标杆的生物医药企业和研究机构,打造全球生物医药创新发展策源地。组织实施精准医学与干细胞、新药创制、中医药关键技术装备、高端医疗器械等省重点专项。

有念想必有回响,而深圳也不负众望。近两年落地不少重大项目,近期又迎来粤港澳大湾区超级供体多能干细胞库的落户。

该项目由“中国科学院广州生物医药与健康研究院”与“深圳市多能干细胞存储中心有限公司”共同合作,依托广州健康院及副院长潘光锦团队在干细胞领域的人才和技术优势,共建“粤港澳大湾区超级供体多能干细胞库”和“粤港澳大湾区多能干细胞制备与应用平台”,全力推动规模化、标准化获取临床级功能性细胞及干细胞药物研发。

南山,深圳生物医药产业的“扛把子”

深圳多能干细胞存储中心是深圳市大鹏新区重点招商企业,专注于多能干细胞(PSCs)技术研发、存储和临床转化,该企业目前正在深圳国际生物谷坝光核心区建设多平方米包含实验室、细胞库、制备车间等国际领先的研发基地。

值得

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